2023年9月21日，血研所大讲堂“基础研究与国际交流”专题第5讲在中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）（以下简称“所院”)成功举办。本期邀请到

  所院众多专家学者、学生与会学习，全场座无虚席，并踊跃向潘教授提问交流，学术氛围浓郁，在大咖引领中与时偕行。

  潘文钊教授是国际公认的血友病领域顶尖专家，曾任南阿尔伯塔血友病中心主任、加拿大血友病协会医学和科学咨询委员会（MSAC）主席、加拿大血液学会主席、加拿大血友病中心主任协会（AHCDC）主席、香港大学荣誉教授、南方医科大学南方医院荣誉教授（血友病项目荣誉高级顾问）。潘教授同时也是所院荣誉教授，与所院已有四十余年密切交流与合作，为表示诚挚感谢，在讲座真正开始前，大家为潘教授举办了简短却热烈的欢迎仪式。

  潘教授在血友病领域做了大量原创性、突破性研究，相关成果发表在NEJM、Lancet、Science、Ann Intern Med、Blood、JTH、JCI、Thrombosis and Haemostasis、Haemophilia等国际知名期刊。他曾荣获多项国际荣誉，包括艾伯塔省百年纪念奖章和艾伯塔省百年纪念证书（2005年）、Inga Marie Nilsson奖[世界血友病联合会（WFH）颁发，2004年]、伊丽莎白二世女王金禧奖章（2003年）、WFH结对计划（卡尔加里-天津）之双子奖（1999年）等。

  开场环节中，潘教授对杨仁池教授和张磊教授带领团队为全球血友病领域做出的杰出贡献予以了高度赞扬，并表示，他与杨仁池教授和所院的友谊已长达四十余载、非常珍贵，本次受邀讲课不仅是难得的学术交流机会，也是畅叙友情、深化合作的难忘之旅。

  讲座伊始，潘文钊教授首先列举了杨仁池教授和张磊教授团队既往发表的一系列重要成果，评价其极大促进了学术界对血友病和罕见出血性疾病的认知，包括流行病学、发病机制、诊断工具、创新疗法（靶向治疗、基因治疗等）、患者生活品质关注、临床管理优化、推动国际合作等全方位的贡献；并特别强调了杨仁池教授领导的中国血友病协作组（HTCCNC）开展的诸多卓有成效的工作，以及杨仁池教授带领团队与WFH始于上个世纪九十年代的密切合作。

  随后，潘教授从AHA的临床特征、实验室诊断要点、经典的以及新兴的治疗策略三大方面展开报告。AHA是一种由抗Ⅷ因子（FⅧ）自身抗体抑制FⅧ活性引起的罕见疾病，医疗负担沉重。皮下出血是AHA患者最常见的出血形式。近年来，AHA患者出血相关死亡率在降低，但感染相关死亡率却在升高。

  潘教授强调，AHA的早期诊断至关重要，需要临床医生与实验室人员积极沟通。AHA的关键诊断环节包括确认孤立性活化部分凝血活酶时间（aPTT）延长、考虑抗凝药物的影响、排除狼疮抗凝物、鉴定FⅧ水平降低（50%或50 IU/dl）以及确认FⅧ抑制物滴度。由于Ⅱ型抑制物的存在，抑制物滴度或残余FⅧ活性与AHA患者出血表型并无密切相关性。即使FⅧ水平相比来说较高（达正常水平的10%~20%），仍有几率发生严重出血。

  止血治疗、抑制物清除和治疗基础疾病是AHA的三大治疗原则。旁路途径药物活化凝血酶原复合物（aPCC）和重组活化人凝血因子Ⅶ（rFⅦa）止血治疗在AHA患者中疗效相当，可能会导致血栓事件（TEs）、但较少见。即使对于抑制物滴度高的患者，重组猪凝血因子Ⅷ（rpFⅧ）也很有效，其Ⅱ/Ⅲ期试验中未观察到TEs，但存在药物暴露后产生抗pFⅧ抗体的风险。指南推荐对AHA患者使用免疫抑制治疗（IST），但存在继发感染等潜在的安全性问题；选择IST类型时应权衡并发症风险。

  最后，潘教授介绍了Emicizumab这一新型止血治疗药物。Emicizumab已在AHA患者初步临床试验中展现了积极疗效，有望减少旁路途径药物的使用，且或可通过延长缓解时间降低IST强度，但还需要更充分的临床试验数据加以验证、并评估其TEs风险，怎么样处理其突破性出血也是要进一步探索的课题。

  杨仁池教授主持讨论环节。杨仁池教授、所院党委副书记兼纪委书记张磊教授、所院血栓与止血诊疗中心薛峰教授及参加会议的专家学者，聚焦AHA及别的类型血友病的新型治疗方法研究进展、基因治疗探索国际合作挑战、临床管理优化策略、基础研究攻关方向等热点、难点问题，与潘文钊教授进行了深度探讨，在智慧碰撞中启思，在经验分享中互鉴。

  讲座最后，杨仁池教授对潘文钊教授的精彩报告表示衷心感谢，期待潘教授常回所院讲学、交流，也期待所院与潘教授的友谊之花结出更多硕果，并寄望所院专家学者在现有成果基础上继往开来，为全球血友病领域做出更多瞩目的中国贡献！

  血研所大讲堂是由中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）主办的系列学术文化课堂。

  2023年，血研所大讲堂将以“基础研究与国际交流”为年度主题，邀请全球生命医学领域的高层次专家与大家伙儿一起来分享、对话。希望在多学科的共同参与下，推动高水平创新人才的培养和高水平学科体系的发展。

  博医荟将始终与您一同关注活动进展，陪伴大家捕获前沿新知，帮大家开阔视野、拓展思路、提升诊疗水平。